Муковисцидоз (MB) — распространен­ное аутосомно-рецессивное наследственное заболевание, характеризующееся нарушени­ем ионного транспорта в эпителии экзокринных желез. Причиной этих нарушений явля­ются мутации гена трансмембранного регуляторного белка MB (cystic fibrosis transmembrane regulator — CFTR). Белок CFTR в норме локализован в апикальной части плазмолеммы эпителиальных клеток, выстилающих выводные протоки всех экзокринных желез, и регулирует экзокринный транспорт. Наличие плазмидных конструкций с комплементарной дезоксирибонуклеиновой кислотой (кДНК) гена CFTR открывает воз­можности для разработки методов генотерапии MB. Доставка экспрессирующих конст­рукций с кДНК гена CFTR осуществляется с помощью различных вирусных или неви­русных (липосомных) носителей. В настоящее время поиск новых носителей, обеспечива­ющих эффективную и безопасную доставку к ДНК гена CFTR в клетки дыхательного эпи­телия, проводится во многих центрах, в 10 из которых исследования находятся на ста­дии клинических испытаний. В частности, результаты исследований способности син­тетических микросфер (МФ-2) для доставки генетических конструкций в клетки дыхатель­ного эпителия легких мышей после однократ­ного внутриназального введения с исполь­зованием двух типов плазмид, содержащих маркерный ген LacZ — с цитоплазматической и ядерной локализацией β-галактозидазы — продукта экспрессии этого гена, пока­зали высокую перспективность использова­ния МФ-2 для лечения муковисцидоза и дру­гих хронических заболеваний легких.

Глазков П.В., Мишкина Е.Н., Гембицкая Т.Е. и др. // Пульмонология. - 2000. - № 1. - С. 6-10.